金唯科JWK002注射液启动I/II期临床 适应症为X连锁视网膜劈裂症

药物临床试验登记与信息公示平台数据显示,武汉金唯科生物科技有限公司/成都金唯科生物科技有限公司的一项在X连锁视网膜劈裂症(XLRS)患者中评价JWK002注射液的安全性、耐受性和初步有效性的I/II期临床研究已启动。临床试验登记号为CTR20252527,首次公示信息日期为2025年6月26日。

该药物剂型为眼用制剂(眼内注射溶液),用法为眼内注射,有2个剂量组,分别为3×10¹⁰ vg/眼和1×10¹¹ vg/眼,均注射100uL,单次给药。本次试验主要目的是评估JWK002注射液在XLRS患者中单次视网膜下注射给药的安全性和耐受性,获得安全剂量范围。

JWK002注射液为生物制品,适应症为X连锁视网膜劈裂症(XLRS)。XLRS是一种X染色体连锁隐性遗传病,患者多为男性,主要表现为视力下降、视网膜劈裂等,可通过基因检测确诊。

本次试验主要终点指标包括至第52周的所有的安全性事件,包括不良事件(AE)和严重不良事件(SAE)的发生频率和严重程度;剂量限制性毒性(DLT)的发生例数和严重程度。次要终点指标包括初步评估JWK002注射液治疗XLRS患者的有效性;评估JWK002注射液在XLRS患者中的安全性;药代动力学和免疫原性。

目前,该实验状态为进行中(尚未招募),目标入组人数18人。

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